बीटा-थैलेसीमिया

रोग के बारे में

बीटा-थैलेसीमिया अनुवांशिक रक्त-विकार है जो HBB gene mutation से beta-globin chain synthesis में कमी से होता है, transfusion-dependent (TDT) और non-transfusion-dependent (NTDT) रूपों में प्रकट होता है। मानक प्रबंधन में regular transfusion और iron-chelation (Exjade/Jadenu, Desferal, Ferriprox) शामिल हैं। US FDA-स्वीकृत novel agents: Reblozyl (luspatercept) erythroid-maturation agent, और Casgevy (exa-cel) one-time CRISPR gene-therapy TDT में।

विशेष उपचार तक पहुँच

बीटा-थैलेसीमिया से ग्रसित जो रोगी ऐसे देशों में रहते हैं जहाँ Reblozyl या Casgevy पंजीकृत नहीं है, वे NPP एक्सेस पर विचार कर सकते हैं। Casgevy के लिए autologous-stem-cell-collection और transplant-center infrastructure आवश्यक है:हम केवल drug-product सोर्सिंग समन्वय करते हैं, transplant पथ-निर्देशन नहीं। Reserve Meds आपके hematologist के साथ समन्वय करता है।

अपने चिकित्सक से चर्चा करने योग्य बातें

• Transfusion-burden, ferritin level, और iron-overload assessment।
• Chelation-therapy adherence और oral vs. SC formulation चयन।
• Reblozyl candidacy (TDT, 18+ वर्ष की आयु)।
• Casgevy के लिए transplant-center eligibility और lifetime-cost discussion।

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